眼科疾病的基因治疗药物开发
2021-03-31

1)团队研发基础:团队成员均聚焦于眼科和基因编辑、基因治疗领域超过5年以上,具有极强的研发能力和前沿知识技术储备,对于相关领域基础扎实,涉猎丰富;2)技术支撑优势:项目依托的主要专利技术均为国际领先,是全球首次实现在体基因编辑方法治疗眼科基因突变的开山之作,技术先进性极强;3)眼科赛道优势:基因治疗当下最大的应用瓶颈即为安全性,眼科相对于其他方向具有极强的赛道优势,由于眼球具有独立的屏障系统,AAV不会扩散到中枢或其他器官,安全性有所保障。